Post by account_disabled on Aug 1, 2023 5:25:43 GMT
体外结合CGG重复序列，改善FXTAS相关的剪接缺陷，并减少病理蛋白聚集体的大小和数量。其他被确定与 CGG 重复序列相互作用的小分子包括磷脂酶 A2 抑制剂 [ 88 ]、萘啶氨基甲酸酯二聚体 [ 36 ]、胡椒碱、格尔德霉素 [ 115 ] 和螺内酯 [ 58 ]。 修复DNA水平可能很重要，但这种干预是有风险的，因为它可能导致更高的重复相关不稳定性，从而导致基因组突变或重复本身的
进一步扩展。一项研究表明，可以通过 CRISPR/Cas9 技术从 DNA 中亚洲手机号码列表切除扩增的重复序列 [ 3 ]。通过使用 CRISPR/Cas9 编辑 FXS iPSC 中的FMR1全突变等位基因（CGG 重复次数 > 200），可以重新激活FMR1的表达[ 62 ]。 结论 四年前，Ishiura等人遵循简单而实用的原则，表型具有很大的可比性，从而导致基因具有很大的可比性。[ 43 ]。在STR相关
的神经退行性疾病方面取得了突破。他们确定位于非编码区的扩展的 CGG 重复序列是 NIID、OPML 和 OPDM 1 型的原因。随后，报道了由于 CGG 重复序列的异常扩展而导致的NOTCH2NLC相关疾病和其他类型的 OPDM。鉴于polyG在FXTAS和NIID中的重要作用，并且polyG阳性NIIs也可能出现在OPDM 3/4型中，由CGG归类为polyG疾病，突出了有毒polyG